Генная терапия впервые вылечила гемофилию

23:00 2017-12-08 0 белок вектор время гемофилия ген

Рейтинг 3/5, всего 1 голосов

Сотрудникам Филадельфийского детского госпиталя удалось успешно завершить испытания нового метода излечения гемофилии В. По их словам, экспериментальное лечение уже помогло 10 пациентам предотвратить внезапные кровотечения, а также избавило их от необходимости постоянно вводить фактор свертывания внутривенно.
Достаточно долгий период времени болезнь не только было невозможно вылечить, но и даже остановить обычное кровотечение получалось с трудом.

Такое достижение стало реальным благодаря использованию мутантного фактора с единичной аминокислотной заменой, которая увеличила активность фермента в 10 раз.
Такое достижение стало реальным благодаря использованию мутантного фактора с единичной аминокислотной заменой, которая увеличила активность фермента в 10 раз.

В результате эксперимента восемь из десяти человек перестали нуждаться в постоянных инъекциях для того, чтобы предотвратить несвертываемость крови.
Этого вполне хватило для того, чтобы восемь из десяти пациентов перестали нуждаться в регулярных инъекциях.

Источник утверждает:

  • несвертываемость крови вылечили при помощи генной терапии
  • генная терапия впервые помогла вылечила гемофилию
  • генная терапия избавит жертв гемофилии от угрозы кровотечений

Клинические испытания нового метода генной терапии гемофилии B, обусловленной недостаточностью фактора свертывания крови IX, привели к первым успехам: лечение помогло предотвратить внезапные кровотечения у 10 пациентов и избавила их от необходимости регулярно вводить фактор свертывания внутривенно. По сравнению с прошлыми испытаниями успех терапии определило использование мутантного фактора с единичной аминокислотной заменой, которая увеличила активность фермента в 10 раз. Всего одно переливание в кровеносную систему жертв гемофилии в рамках новой биоинженерной генной терапии позволило организму взрослых пациентов начать безопасно производить адекватный уровень факторов свертывания, что сократило число опасных для жизни кровотечений. Участники исследования смогли закончить профилактическое лечение, которое полностью избавило их от необходимости регулярных внутривенных инъекций искусственных факторов свертывания.

Владислав Коваленко